Próximamente dará comienzo el primer ensayo clínico en humanos de un medicamento para tratar la distrofia muscular de Duchenne, y cuyo desarrollo ha sido posible gracias a experimentos llevados a cabo en la ISS.
Recientemente hemos recibido noticias esperanzadoras en el terreno de la investigación con fines médicos que se realiza a bordo de la Estación Espacial Internacional (ISS), ya que próximamente dará comienzo el primer ensayo clínico en humanos de un medicamento para tratar la distrofia muscular de Duchenne, y cuyo desarrollo ha sido posible gracias a experimentos llevados a cabo en la ISS.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad genética, incurable a día de hoy, que afecta principalmente a niños varones y que suele empezar a presentarse en la infancia. Consiste en una atrofia muscular progresiva que acaba resultando siempre en la muerte prematura de los que la padecen. A día de hoy, el DMD es la enfermedad genética letal en la infancia más común en el mundo; la padecen aproximadamente uno de cada 3.600 niños, que acaban muriendo de media hacia los 20 años. Se piensa que el fármaco desarrollado gracias a experimentos a bordo de la ISS retrasará al doble de tiempo el inicio de los sucesivos efectos de deterioro progresivo de esta enfermedad y extenderá al doble la esperanza de vida de los pacientes de DMD, lo cual, a pesar de no constituir una cura, sí se puede considerar como un primer paso muy significativo en esa dirección.
Estación Espacial Internacional. Fuente: NASA.
La ISS es principalmente un laboratorio científico en el espacio, diseñado para la realización de investigación básica en los campos de la biología y biotecnología, ciencias de la Tierra y del espacio, física y ciencia de los materiales, salud humana, y para el desarrollo de tecnología. Pero, ¿qué hay en la ISS que pueda suponer una ventaja en la experimentación científica con respecto de los laboratorios en la Tierra? La respuesta la encontramos en el efecto equivalente a la falta de gravedad que se experimenta en la estación. Gracias a esta condición se pueden estudiar sistemas físicos y biológicos sin que se den muchos efectos que están presentes cuando esos mismos sistemas se estudian en laboratorios en la Tierra. En una condición equivalente de ingravidez no se da la sedimentación, la convección o la presión hidrostática, por ejemplo. La ausencia de estos y otros efectos permite estudiar sistemas físicos y biológicos en condiciones más ideales, lo que propicia que se puedan entender y caracterizar con más fidelidad muchas de sus propiedades y procesos intrínsecos que, de otra manera, se verían enmascarados por los efectos derivados de no estar en una condición equivalente de ingravidez, como es el caso en los laboratorios en la Tierra.
El descubrimiento del fármaco concebido en el tratamiento de la DMD fue posible gracias a que en la estación se pueden crecer cristales de proteínas que son más grandes y de mejor calidad que los que se consiguen en laboratorios en la Tierra, lo que permite determinar con mucha mayor precisión sus estructuras tridimensionales. Fue el estudio de una proteína específica asociada al DMD lo que ha permitido el diseño de un fármaco con las características necesarias para poder ligarse a ella de forma que se puedan degradar los efectos de esta enfermedad.
Esquema mostrando cómo un medicamento (verde) con el diseño necesario puede encajar en una ubicación específica de una proteína. Fuente: NASA.
Por otra parte, el pasado 10 de enero, una cápsula de carga de la empresa SpaceX fue lanzada a la estación transportando un experimento, llamado SABOL, que será utilizado para abrir una nueva vía de investigación sobre el Alzheimer, una vía de investigación única que sólo puede darse a bordo de la ISS.
Se cree que el Alzheimer, y otras patologías similares, se originan y avanzan cuando ciertas proteínas forman fibras que se acumulan en el cerebro en forma de placas y ovillos que acaban impidiendo el correcto funcionamiento de las células nerviosas del cerebro. El experimento SABOL fue inicialmente concebido para el estudio del origen de la vida y estaba dirigido a avanzar en la comprensión de los procesos biológicos de autoensamblaje mediante el estudio del crecimiento de fibras de proteínas. Dado que, precisamente, el Alzheimer involucra también un proceso de autoensamblaje, el experimento SABOL se utilizará ahora para intentar descifrar los mecanismos implicados en el origen y desarrollo de las acumulaciones de proteínas responsables de este desorden.
Los conglomerados proteínicos que se piensa que son responsables del Alzheimer tardan décadas en desarrollarse y en acumularse -motivo por el que este desorden está asociado a la vejez-. Por esta razón, los científicos han ideado métodos para que estos agregados crezcan a mayor velocidad en laboratorios y así poder ser estudiados sin tener necesidad de esperar mucho tiempo. Sin embargo, los agregados que se consiguen en los laboratorios en la Tierra sólo pueden alcanzar tamaños relativamente pequeños antes de asentarse por su propio peso en el fondo del recipiente o placa donde se crean, fondo que además impide que estas redes fibrilares crezcan tridimensionalmente en la manera en la que lo harían de forma natural si no tuvieran que estar confinadas sobre una superficie in vitro. El ambiente equivalente a la falta de gravedad que se experimenta a bordo de la ISS precisamente permite que se logren conglomerados proteínicos de mucho mayor tamaño ya que éstos crecen en suspensión y sin el impedimento que supone estar depositados sobre superficie alguna, lo que facilita un estudio más detallado de su crecimiento.
Fibras de una proteína asociada al Alzheimer. Izda.: se ve cómo se duplican algunas fibras y se unen otras en configuraciones helicoidales. Dcha.: resultado cuando las fibras se asientan por su propio peso, cesando su desarrollo. Fuente: Samuel Durrance, Instituto Tecnológico de Florida.
Las muestras que se crezcan en el SABOL serán analizadas mediante microscopía de fuerza atómica una vez que regresen a la Tierra para, después de su análisis, poder refinar futuros experimentos. Esta nueva vía de investigación contribuirá al entendimiento y caracterización de los procesos proteínicos involucrados en el Alzheimer, lo que se espera que pueda derivar, por lo menos, en progresos dirigidos a detener su avance o a perfeccionar actuales tratamientos en desarrollo.
Los dos ejemplos mencionados son representativos de los avances que pueden derivarse de las investigaciones con fines médicos que se llevan a cabo a bordo de la ISS; esperemos que los ensayos clínicos en humanos del fármaco contra la DMD y que la vía de investigación abierta en la comprensión del Alzheimer sean todo un éxito.
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